Behandlung der Grunderkrankung

Autor:  Dr. med. habil. Gesche Tallen, Redaktion:  Julia Dobke, Freigabe:  Dr. med. Jörn-Sven Kühl, Zuletzt geändert: 11.03.2024 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e267857

Blutkrankheiten bei Kindern und Jugendlichen bilden eine große Gruppe verschiedener Krankheitsbilder. Blutkrankheiten sind angeborene oder erworbene Störungen, die die Bildung der Blutzellen (Hämatopoese‎), der Gerinnungsfaktoren oder der Immunzellen betreffen.

Bei den gutartigen Krankheitsbildern sind manche Blutzellen krankhaft verändert und funktionieren nicht richtig, jedoch neigen sie nur selten zu einer unkontrollierten Vermehrung. Außerdem können bei einigen seltenen Stoffwechselerkrankungen, die auf einem Enzym‎defekt beruhen, gesunde Zellen aus dem Knochenmark das fehlende Enzym bereitstellen.

In solchen Fällen muss man Stammzellen eines anderen gesunden Menschen (verwandter oder unverwandter Spender) transplantieren (sogenannte allogen‎e Stammzelltransplantation). Die Blutstammzelltransplantation dient dabei der Behandlung der Grunderkrankung, denn die fremden Blutstammzellen sollen die eigenen "kranken" oder fehlenden ersetzen. Man kann dies mit einer Organtransplantation wie der Nieren- oder Lebertransplantation vergleichen.

Eine Erkrankung der Blutzellen beziehungsweise des blutbildenden Systems im Knochenmark‎, wie sie hier beschrieben ist, liegt zum Beispiel bei vielen angeborenen und erworbenen, nicht bösartigen Blutkrankheiten (wie Sichelzellkrankheit‎, Beta-Thalassämie‎, schwere aplastische Anämie‎, SAA) und Störungen des Immun- oder Gerinnungssystems vor. Seltene Stoffwechselstörungen, die rechtzeitig erkannt auch durch eine allogene SZT behandelbar ist, sind zum Beispiele Mukopolysaccharidosen oder die Adrenoleukodystrophie.