Deferasirox (DSX)

Autor:  Prof. Dr. med. H. Cario, Dr. med. R. Grosse, Zuletzt geändert: 28.09.2020 https://kinderblutkrankheiten.de/doi/e202005

Deferasirox bildet mit Eisen eine feste Verbindung, die dann fast ausschließlich über den Stuhl ausgeschieden wird. DSX wird nur langsam in der Leber abgebaut und hat somit eine lange Wirkungszeit. Es muss daher nur einmal täglich eingenommen werden, um gut zu wirken. Deferasirox liegt in der Regel in Form von Filmtablettenform vor. Die Tabletteneinnahme sollte, wenn möglich, nach einer Nahrungspause von mindestens zwei Stunden erfolgen, vor allem aber immer von einer kleinen Mahlzeit gefolgt oder begleitet werden. Das hilft, die Aufnahme von DSX aus dem Darm zu erleichtern. In anderen Ländern ist noch eine früher auch hierzulande eingesetzte Form von DSX-Tabletten verfügbar, die vor der Einnahme in Wasser oder Saft aufgelöst und dann vor einer Mahlzeit eingenommen werden müssen.

DSX bindet an das freie Eisen im Blut, kann allerdings auch in Leber- und Herzmuskelzellen eindringen und diese von überschüssigem Eisen befreien.

Experten empfehlen eine Behandlung mit DSX für Patienten mit

• Thalassaemia major, die regelmäßig Bluttransfusionen erhalten und die 6 Jahre alt oder älter sind
• Thalassaemia major im Alter von zwei bis fünf Jahren, bei denen eine Behandlung mit DFO aus individuellen Gründen ungeeignet ist (siehe oben: "Nebenwirkungen der Deferoxamin-Therapie und deren Behandlung")
• anderen Anämieursachen und Eisenüberladung aufgrund von Transfusionen, die mindestens zwei Jahre alt sind und bei denen eine Behandlung mit DFO aus individuellen Gründen ungeeignet ist (siehe oben: "Nebenwirkungen der Deferoxamin-Therapie und deren Behandlung")
• Thalassaemia intermedia und Eisenüberladung auch ohne Transfusionsabhänigkeit und Indikation für eine Eisenentzugstherapie, bei denen eine Behandlung mit DFO aus individuellen Gründen ungeeignet ist.

Arzneimittel wie Rifampicin (Antibiotikum), Phenobarbital oder Phenytoin (Medikamente gegen Epilepsie) und andere mehr können einen Abfall der DSX-Konzentration im Blut bewirken. Dadurch kommt es zu einer verringerten Wirksamkeit von DSX.

Eltern sollten wissen: Die Einnahme zusätzlicher Medikamente während der DSX-Therapie sollte immer mit dem behandelnden Arzt abgesprochen und von ihm überwacht werden.

Nebenwirkungen der Deferasirox (DSX)-Therapie und deren Behandlung

Magen- und Darmbeschwerden: Übelkeit, Erbrechen, Unwohlsein, Durchfall oder Bauchschmerzen treten bei etwa 20 % der Patienten, meist innerhalb der ersten Wochen der Einnahme, auf. Die Beschwerden lassen später häufig nach. Nur selten ist es erforderlich, das der Arzt die DSX-Dosis verringert oder die Behandlung unterbricht.

Juckender Hautauschlag: Ungefähr 10% aller Patienten entwickeln während der DSX-Behandlung einen juckenden Hautausschlag, der entweder auf Hand- oder Fußinnenflächen oder am ganzen Körper auftritt. Dieser Ausschlag entsteht gewöhnlich innerhalb der ersten zwei Wochen der Therapie auf und lässt im Verlauf meist von selbst nach. Daher muss die DSX-Behandlung nur selten verändert oder pausiert werden.

Funktionsstörungen der Niere: Bei knapp einem Drittel der Kinder und Jugendlichen kann es zu Funktionsstörungen der Niere kommen. Deshalb müssen während der DSX-Therapie bestimmte Werte im Blut und Urin, die die Funktionstüchtigkeit der Nieren widerspiegeln, regelmäßig überprüft werden (siehe "Diagnostik"). Sind diese Werte wiederholt nicht normal, wird der behandelnde Arzt die DSX-Dosis verringern oder - seltener - die Behandlung beenden. Danach kommt es gewöhnlich zu einer Normalisierung der Nierenwerte. Patienten, bei denen bereits vor einer geplanten Eiseneliminationstherapie eine Nierenfunktionsstörung bekannt ist, sollten allerdings kein DSX erhalten.

Funktionsstörungen der Leber: Leberfunktionsstörungen kommen während einer DSX-Therapie insgesamt selten vor. Ist allerdings vor der Therapie eine Lebererkrankung oder -funktionsstörung bekannt, werden die Vor- und Nachteile der Gabe von DSX streng gegeneinander abgewogen. Eine regelmäßige Kontrolle der Werte im Blut, die auf die Leberfunktion Rückschlüsse zulassen (Leberenzyme, Transaminasen) sollte während der Behandlungszeit immer erfolgen (siehe "Diagnostik").

Hör- oder Sehstörungen: Obwohl nur wenige Patienten über Hör- oder Sehstörungen klagen, wird während der Therapie mit DSX eine jährliche Kontrolle beim Augenarzt sowie Hörprüfungen empfohlen.

Anwendung von DSX in der Schwangerschaft: Der Einsatz von Deferasirox in der Schwangerschaft und in der Stillzeit wird nicht empfohlen.